Investigadores de IBIMA Plataforma Bionand y la Universidad de Málaga desarrollan organoides óseos derivados de pacientes con Osteogénesis Imperfecta, sobre los que están probando un innovador sistema de edición génica.
Científicos del instituto IBIMA Plataforma Bionand y de la Universidad de Málaga han impulsado un consorcio internacional junto con Amsterdam UMC (Países Bajos) y la Universidad de Massachusetts (EE. UU.) para avanzar hacia un tratamiento, e incluso una posible cura, para la Osteogénesis Imperfecta (OI). Este ambicioso proyecto, financiado por la Fundación AHUCE y el programa europeo MSCA, representa un primer paso en el desarrollo de una terapia definitiva para esta enfermedad genética.
Mientras que otros tratamientos en fase avanzada podrían aliviar a corto y medio plazo muchos de los problemas asociados a la osteogénesis imperfecta, este proyecto se distingue por plantear, por primera vez, una estrategia terapéutica que apunta a corregir directamente las mutaciones causantes de la enfermedad. La terapia génica, aunque prometedora, ha avanzado lentamente en los últimos años debido a su complejidad técnica. Actualmente, solo unas pocas enfermedades cuentan con desarrollos significativos en este campo. Gracias a esta nueva iniciativa, la Osteogénesis Imperfecta entra a formar parte de este reducido grupo, convirtiéndose en la primera enfermedad ósea en explorar esta vía terapéutica.
El proyecto se estructura en dos fases. En la primera, los investigadores están desarrollando organoides óseos —pequeños “huesos frágiles en miniatura”— a partir de células madre inducidas (iPSCs) derivadas de pacientes con OI. Estos cultivos tridimensionales replican los procesos naturales del modelado óseo y la fisiopatología propia de la enfermedad.
En una segunda fase, estos organoides servirán como plataforma de prueba para una innovadora terapia génica basada en vectores AAV dirigidos específicamente a las células óseas. Estos vectores están diseñados para introducir genes terapéuticos o editar directamente las mutaciones causantes, adaptándose al perfil genético individual de cada paciente. Se trata, por tanto, de una propuesta de medicina personalizada con un enorme potencial transformador.
El proyecto, denominado MORBIUS, está siendo liderado por la Dra. Lidiia Zhytnik, galardonada con la prestigiosa beca postdoctoral europea MSCA, bajo la dirección del Dr. Ivan Durán, responsable del Laboratorio de Biomedicina Esquelética de IBIMA Plataforma Bionand y profesor en la Universidad de Málaga.
Esta iniciativa marca un hito en la investigación biomédica aplicada a enfermedades óseas raras, y abre un camino esperanzador hacia terapias más eficaces y personalizadas para las personas que viven con Osteogénesis Imperfecta.